原发性线粒体肌病的治疗：REN001赢取FDA孤儿药称号
2021-12-27 01:48 来源：银川男科医院
Reneo Pharmaceuticals今日月底，美国饮品制剂品监督管理局（FDA）已颁给该公司的主要候选制剂物REN001外科手术上皮细胞核糖体肌肉病（PMM）的孤儿制剂称号。该公司还月底了最近收尾的针对PMM患儿的REN001临床实验的不遗余力结果。
REN001是一款选择性PPARδ抑制作用，可外科手术包括PMM在内的遗传性肌肉病。PMM是核糖体基因突变所致的严重病症，PMM患儿的肌肉肉组织机能一般而言可能会下降，对日常机能产生严峻影响，并且患儿停留时间可能会拉长。目前不得而知FDA准许的使用外科手术PMM的制剂物。
Reneo Pharmaceuticals首席总裁兼Niall O’Donnell麻省理工学院说：“患有核糖体上皮细胞肌肉病的患儿的生活受到很多上都的影响”。Reneo对患有核糖体基因局限性和肌肉病史的PMM患儿收尾了为期12周的临床实验（REN001研究）。患儿每天口服一次REN001，大多数患儿选择出席另外的36周解禁ID延伸研究。REN001研究考察了步行验证和一些病征短文的结果，该研究的确保性数据表明，REN001在PMM患儿中是确保的且耐受性良好。
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